Bei der Entdeckung von ZNS-Arzneimitteln werden die Wirkstofftargets zur Bekämpfung von ZNS- und neurologischen Erkrankungen wie der Parkinson-Krankheit, der Alzheimer-Krankheit, Schizophrenie, Drogenabhängigkeit usw. verwendet.
Wirkstoffziel ist eine Nukleinsäure oder ein Protein (z. B. ein Enzym, ein Rezeptor), dessen Aktivität durch einen Wirkstoff verändert werden kann. Das Medikament kann eine chemische Verbindung mit kleinem Molekulargewicht oder ein biologisches Mittel sein, beispielsweise ein Antikörper oder ein rekombinantes Protein. Durch relevante In-vitro- oder In-vivo-Modelle sollte gezeigt worden sein, dass das Wirkstoffziel wirksam/mechanistisch an der Krankheit beteiligt ist.
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