Wirkstoffziel ist eine Nukleinsäure oder ein Protein (z. B. ein Enzym, ein Rezeptor), dessen Aktivität durch einen Wirkstoff verändert werden kann. Das Medikament kann eine chemische Verbindung mit kleinem Molekulargewicht oder ein biologisches Mittel sein, beispielsweise ein Antikörper oder ein rekombinantes Protein. Durch relevante In-vitro- oder In-vivo-Modelle sollte gezeigt worden sein, dass das Wirkstoffziel wirksam/mechanistisch an der Krankheit beteiligt ist.
Antiretrovirale Medikamente zielen auf Zellen in verschiedenen Stadien des HIV-Lebenszyklus ab und im Prozess der Medikamentenentwicklung wurden viele neue Anti-HIV-Medikamente entdeckt, indem die kleinen Unterschiede zwischen normalen Zellen und infizierten Zellen genutzt wurden.
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